文章概述: FDA批准为一种孤儿病（雷特综合症）研制的药物上市，股价立涨70%；雷特综合症会导致6个月大的孩子逐渐丧失运动技能和言语能力，临床表征上缺乏特殊性，诊断十分困难，而Daybue的获批上市，为病孩的父母们带来了一线曙光….那么，药企做“孤儿药”如何挣钱？Neuren的新药市场潜力如何？
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导读
每个人都渴望健康，即使生病也能及时痊愈。但不幸的是，在全球将近80亿人口中，有些人罹患的疾病极为罕见，甚至连治疗手段都没有，只能长期忍受病痛折磨甚至失去生命，这就是“孤儿病”的残酷现实。
因此，3月13日，当澳大利亚制药企业Neuren Pharmaceuticals宣布为一种孤儿病研制的药物获得了上市批准，市场立即给予了最强烈的认可——Neuren（ASX：NEU）的股价在一天之内就飙涨了70%，市值达到17亿澳元！由于市值大幅攀升，澳交所已考虑将Neuren列入ASX200的指数中。
Neuren获得美国食品和药物管理局（FDA）批准的这款“孤儿药”叫做Daybue（化学名：曲非奈肽，trofinetide），用于治疗罕见的儿童早期神经系统疾病——雷特综合症（Rett syndrome）。
雷特综合症会导致6个月大的孩子逐渐丧失运动技能和言语能力，在新生女婴中的发病率为一万到一万五千分之一，且临床表征上缺乏特殊性，因此诊断十分困难，而Daybue的获批上市，为病孩的父母们带来了一线曙光。
药企做“孤儿药”如何挣钱？Neuren的新药市场潜力如何？作为少数由澳洲本土研发并获得FDA批准的公司之一，Neuren未来能否获得更高层次的发展？本文将进行深入的分析。
01
“孤儿药”靠什么实现商业价值？
在了解Daybue的定价和营收的预期数据之前，我们先来捋一下药企做孤儿药的商业逻辑。
相比于常见疾病的治疗药物，孤儿药的使用群体较少，预期销量有限，商业价值几乎为零。药企如果投入时间和金钱进行研制，必然以亏损而告终，但现实是，许多药企仍然愿意投入巨资进行研发，而且资本市场对此也颇为认可。
是药企的济世情怀压倒了赢利的本能吗？肯定不是。
这个看似与市场经济格格不入的行为，其实跟美国1983年颁布的“孤儿药法案”（Orphan Drug Act of 1983）有关。在这个法案里，孤儿药被定义为治疗影响少于20万美国公民疾病的药物，并且给予了一系列非常关键的激励政策，包括以下三点：
● 孤儿药能享受市场独占期，在独占期间其他公司不允许研发或生产仿制药，独占期美国为7年，欧盟为12年，日本、韩国和台湾为10年，中国计划引入7年独占期；
● 只要公司研发的药物被认定为是孤儿药，监管机构可以给予优先审查的权利（例如美国FDA审查为6个月，普通药物为10个月），并且有更高的批准概率；
●孤儿药享有非常有利的定价环境，在2017年时美国的孤儿药平均价格就达到每年每位患者186,758美元。
如果没有这样的帮助，Neuren这家位于墨尔本东郊Camberwell的制药公司或许撑不到现在。事实上，该公司从2012年开始将研发重点转向神经发育疾病治疗方面的“孤儿药”，到Daybue研发成功获得FDA批准，这十年的研发过程中公司一直处于亏损状态。
据公司财报，Neuren在2022年之前没有任何销售收入，2022年公司与Acadia协定许可授权协议，公司才实现了1460万澳元的营收，但是去除1271万澳元的研发投入，公司当年的税后净利润仅为18.4万澳元。
02
Daybue市场潜力有多大？
在Daybue成功获得FDA的批准之后，Neuren指定Acadia为其在美国的分销合作商，并将从Acadia那里持续获得超过两位数百分比的特许权使用费。
本月Daybue即将在美开始商业销售，Neuren可从中率先获得4000万美元的现金预付款。值得关注的是，患有该罕见病患者可能需要终身服药，而Acadia对Daybue的定价为惊人的每年375,000美元！
目前，美国已发现的病例约为5000人，潜在患者为10000人。经纪公司Wilsons表示，目前60%到67%的患者都在美国医疗补助计划的保障范围内，另外有30%的患者在私人保险范围内。
Neuren从Acadia获得的收入分为两个部分，一个是根据净销售额获取分层级的专利费用，另一个是根据每年销售额实现分阶段的里程碑付款。
假设Daybue的年销售额为2.5亿美元，Neuren可获得所有销售额的10%也就是2500万美元的年专利费，以及5000万美元的里程碑激励费。
根据Wilsons预测，2023年Acadia对Daybue的净销售额约为3500万美元，假设该分销商可在美国占据治疗雷特综合症潜在市场的45%，预计峰值销售额约为3.5亿美元。
另外值得关注的是，Neuren无需向第三方支付专利费，这意味着Neuren从Acadia获得的收入将直接流入税前利润，其息税前利润率为100%！
除此之外，根据与Acadia的协议条款，Neuren保留了其药物除了北美地区（美国、加拿大和墨西哥）以外的销售权利，Neuren打算使用与Acadia分销协议类似的方式，寻求Daybue在其他国家的注册和商业化。
根据公司财报，目前已确诊的欧洲病例为4000例，中国为2000例，预计潜在病例能达到41000人。另外，全球其他地区的市场规模比北美高出5倍。
目前雷特综合症的诊断率低下，但随着人们的认知增加，以及像Daybue这样的治疗方法出现，确诊率也会随之提升。
03
Neuren下一个“重磅”药物
除了曲非奈肽药物外，Neuren还在研发治疗其他相关基因突变引发罕见疾病的孤儿药，目前处于研发管道中还有第二种化合物NNZ-2591，该药可用于治疗四种类型的罕见病，分别是Phelan-McDermid、Angelman、Pitt Hopkins和Prader-Willi综合症（见下表），其中前三项综合症已经处于第二期临床阶段。
此前Neuren已经完成对NNZ-2591第一期动物试验，显示该药对每种综合症的动物模型都有明确和一致的疗效，并且安全性和耐受性良好。公司已在美国开始对多达60名患者进行第二期临床试验，试验结果预计在今年7月前从Phelan-Mermid综合症开始依次发布。
Neuren的CEO表示，由于NNZ-2591可同时用于治疗四种综合症，除了降低追求单一药物的风险外，NNZ-2591预计最终可能会比曲非奈肽药物更有价值。
Neuren估计光是美国的潜在患者为56000名，欧洲约有71000名，亚洲约有205000名，潜在市场比雷特综合症大了约5倍。并且与曲非奈肽药物不同的是，Neuren保留了对NNZ-2591的全球权利。
同时，由于Daybue即将上市销售，以及账上现有的4000万澳元现金，Neuren有充足的资金投入到NNZ-2591的研发。
澳财投研观点
Petra Capital医疗行业分析师表示，FDA的批准通常是一家制药公司的分水岭，它可以从风险和财务角度转变一家公司的情况。
不过，Neuren作为一家刚刚实现商业化的公司，虽然FDA的批准可以让公司短期内的股价和市值实现飙升，但公司能否实现持续性发展，Daybue在美国市场的表现至关重要，也会直接影响Neuren将Daybue疗法拓展到其他国家的能力。
另外，由于单一孤儿药面向的市场规模有限，Neuren也在积极进行其他相关孤儿药的研发，目的是可以覆盖更广的市场。
总体来看，如果Daybue能达到预期销售额，同时NNZ-2591二期临床试验能获得积极结果的话，Neuren的商业前景将非常良好，加上国际资本对于澳洲医药公司的研发成果也格外关注，有不少澳洲公司在其产品获得美国FDA批准之后，很快就被收购并且获得大幅资本增值，因此，投资者可以持续关注Neuren的动态，以便把握住未来的投资和退出机会。
作者：Catherine Huang
编辑:Owen Yuan
（文中未注明来源的图片均为Shutterstock,Inc.授权澳财使用，单独转载图片或致法律风险。）
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